通常被以为有害的药物副效果只需运用妥当，也能医治疾病，使药物发挥多种医治功用。
今日，有许多科学家都将药物的副效果转化为有利的医治效果。
他们发现，运用通常被以为有害的药物副效果，有或许开宣布全新的医治办法。而这些新的办法不再是零星而边缘化的，而是成体系的！更为要害的是，科学家有期望创造出医治多种不治之症的药物，使制药职业走出新药研发的瓶颈。
一切药物都会发作副效果。药物会对蛋白质发作效果，使其活性或数量发作改动，然后影响到整个机体。美国斯坦福大学阿图尔·比尤特（Atul Butte）兴奋地说：“药物怎么或许只要一种效果呢？”有害的药物副效果不乏其人。减退胃口的药物可以促进肝脏组成葡萄糖，但一起会形成心脏尖瓣损害。H1N1型流感疫苗Pandemrix有或许引起嗜睡症。
可是，这一切都取决于服用者是谁。药物副效果关于有些人有害，但关于有些人却有利。想象一下，假如某种药物的副效果是发作过量蛋白质，这关于大多数人有害，却能协助蛋白质缺乏症患者的蛋白质水平康复正常。
用副效果看病
从药物副效果中寻觅有利的效果，为研发全新医治办法拓荒了路途。可以预见，大规模运用这种技能，将能研发出超乎意料的多种药物。
时至今日，药物副效果的医治功用，往往在药品临床试验或许上市时才被意外发现，制药公司还无法事前预知，而将药物副效果转化为医治效果的更是极为稀有。
万艾可——从心绞痛药到性功用妨碍药
不过，状况正在发作改动。一些研讨小组一起发现了猜测新药医治效果的多种办法。经过这些办法，在新药进入人体试验之前，研讨人员就能猜测出其医治效果。他们选用的是一些极为简略却从未有人想到过的办法。
阿图尔·比尤特研讨小组的办法是将国际互联网上两个免费数据库进行比对，其间一个核算了关于人类细胞基因表达具有用果的164种药物，别的一个则描绘了100种不同疾病的这些基因表达。研讨人员假定，但凡基因效果与某种疾病基因效果相反的药物，就是医治该疾病的最佳候选药物。在此根底上，他们对这些基因表达谱进行了比较。
这项假定带来了可喜的报答。经过这种办法，研讨人员发现许多药物与疾病的配对同已上市的药物一起，然后证明猜测具有可靠性。尤其是他们经过体内试验，验证了同现在任何一种药物不相符的两项药物与疾病配对的确有用。
例如，现在用于医治溃疡的处方药甲氰咪胺可以按捺小鼠肺部肿瘤的成长，而抗癫痫药托吡酯也如所料能减轻大鼠结肠炎症状。
总归，在16400种药物与疾病配对的研讨中，有近1500种显现两者基因效果相反，标明这些药物具有医治效果！在被测验的疾病中，有半数以上找到了对应的候选药。阿图尔·比尤特断语：“未来几年药物数据库必将极为巨大。”所以，这个数字应当还会增加。
阿图尔·比尤特研讨小组经过比较每种药物和每种疾病关于人类基因表达的影响，制作出图表。其间，每个点表明某种药物与某种疾病或许存在的配对（紫色代表有利效果，白色表明无效果，黄色则代表有害效果）。图表显现出1500种药物具有医治效果。
2011年6月，以色列特拉维夫大学的研讨人员证明了别的一种有用办法。这种办法名为“预知”，是依据药物与疾病对机体效果的近似性将两者配对。他们调集了与某种疾病附近的一切疾病的各种医治药物，又反过来测验了与医治某种疾病的药物附近的一切药物触及的各种疾病。
带来奇特效果
这个办法虽然出奇的简略，却带来了极好的效果。
研讨负责人罗德·夏朗（Roded Sharan）欢喜地说：“依据咱们的剖析，显现的有用配对到达90%以上，并且与现有的药物相符。”研讨人员把这个办法应用于新药，得到了全新的药物与疾病配对效果，制药业现在正在测验的药物中有27%来历于此。如此一来，经过戋戋几个核算环节，便能跨过数年的研讨进展……
法国里尔市药物多学科研讨中心的伯努瓦·德普雷（Benoit Deprez）和泰伦斯·贝甘(Terrence Beghyn)则另辟蹊径。他们测验了药物对稀有基因病症患者细胞培养物的效果，以便识别出能使基因表达康复正常的药物效果。伯努瓦·德普雷表明：“有种药物分子显现出了十分鼓舞人心的效果。”
一切这些办法与制药职业运用至今的办法不同，其优点在于以体系试验为根底，不需要对药物功用做出任何开始假定。
伯努瓦·德普雷指出：“生物体系过于杂乱，无法树立药物对生物体系发作影响的模型。”因而，这是回归经验主义。而关于宣传未来个性化药物及靶向药物却在新药研发上寸步难行的试验室，则是一个经验。
关于制药职业，用同一个活性分子研发出不同药物，无疑具有很大的吸引力。较之针对每种疾病研发一个药物新分子，这么做速度快，并且费用低。
由于，药物代谢动力学（药物在机体内降解的办法）、药效动力学（药物分子关于身体效果的办法）以及产品安全性现已为人所知，可以免于I期临床试验。
法国制药企业联合会科学主任卡特林娜·拉萨尔（Catherine Lassale）兴奋地说：“这就是明日的药物研发办法！”她预言，20年后药物将没有运用专利，制药企业会把这个办法用于“还处于研发阶段的药物，或许是新近取得用于第一个适用症的上市答应的药物”。老药新用，特别是现在无法医治疾病的新药的研发作业则将由较小的试验室进行。
关于患者而言，这种办法是否有优点呢？在罗德·夏朗看来，运用这些办法无疑会使“药物的数量，特别是现在还无法治好的疾病的医治药物的数量大幅度提高。”对一个药物分子的多种效果展开上游研讨，还将为患者用药安全供给更大的保证。
医治稀有疾病
在实际中，当某种药物的副效果显现出可以医治除开始针对的疾病以外的其他疾病时，虽然药物没有用于该适用症的上市答应，医师依然可以开具此药的处方。
这就是超适用症处方。由于不清楚药物效益与危险，这么做具有很大的危险性，三氟胺苯酯事情就是一个比方。
医师把这种医治糖尿病的药物作为瘦身药处方，从前形成了患者逝世。假如能在前期研讨阶段猜测到该药物有或许用于瘦身，就可以保证药物杰出的效益与危险。
此外，运用这种办法还可以加速稀有病医治药物的研发作业。大型制药集团关于这类病所知甚少，由于研发患者仅有数千人的稀有病专用药底子无利可图。猜测药物的多种效果，就能在医治常见病的一起也能医治稀有疾病。
比方，诺华公司于2001年上市的产品甲磺酸伊马替尼，专门医治一种十分稀有的癌症——缓慢髓性白血病。经过猜测，该药的适用症很快被扩大到一些常见癌症，终究为这家瑞士制药集团带来了数百亿美元的赢利。
运用新近研讨出来的各种体系办法，就可以仿制这类改动药物适用症的成功典范。眼下，大部分作业已告完结，只待制药企业放宽视界，兢兢业业地研讨探究，收成它们与患者一起等待的效果。
撰文 Elsa Abdoun
编译 李晓桦 李靖阳
