2019年过去了，许多疾病的医治发作了令人惊喜的打破：前列腺癌转移了也能治好、验血能够提前5年发现乳腺癌、奇特的基因修改Crispr现已用于血液病和肿瘤临床医治并很安全、严峻食物过敏打一针两星期起效……这可不是前期发现，而是在临床得到验证的实在发展！
/前列腺癌：转移了也能治好/
75岁的贝里（Richard Berry）被查出前列腺癌后简直尝试了一切办法：手术、放疗、化疗…… 但两年后癌症仍是转移了。 “我还没准备好去死。我不想就这么抛弃！”参加新药临床实验成了他最终的期望。
2015年，他成功入组一个新药——恩杂鲁胺（Enzalutamide）的临床实验。这种雄激素受体抑制剂原已获批用于去势反抗的前列腺癌，而现在则正在请求扩展适应症，用于激素灵敏型转移性前列腺癌。贝里是参加该临床实验的1125名患者之一。和不少走运者相同，医治后他的肿瘤消失了。
走运的患者贝里 图片来自：纽约邮报
“他但是现在最典型的有用病例”，研讨者Christopher Sweeney 博士说，“他到达深度缓解，咱们本来便是这么等待的，但没想到作用和程度如此之好!”
该临床研讨成果于本年7月宣告在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上
间断医治后一年，贝里也没有再呈现复发。“我现在都快忘了自己得过癌症，感觉很好，又康复了能量，最重要的是，我活的很高兴！”
/验血，提前5年查出乳腺癌/
英国诺丁汉大学的研讨人员开发的一项血液检测，能在乳腺癌患者呈现乳房肿块或其他症状之前的五年就内筛查出患者得了这种病。「验血测癌」重大发展：提前5年发现乳腺癌>。这办法便是在血液中寻觅特异性本身抗体，这比乳房X线查看廉价许多，操作也更简略。
这项研讨在11月初的英国国家癌症研讨所（NCRI）的年会上发布了成果，马上引起全球广泛重视。研讨人员正方案进行另一项更大规划研讨，假如顺畅的话，五年内就能把新的筛查办法推向市场。验血测癌，让有用的办法来的更快一些吧！
/“触不到的爱人”也有望相拥？/
相爱却不能接近，真是咫尺天边的摧残。新影《五尺天边（Five feet apart）》叙述了挂心的爱情故事。17岁女生斯黛拉身患严峻的遗传病，在医院医治期间遇到得同种疾病的小帅哥威尔。两人从一开端彼此厌烦到坠入爱河，却因软弱的身体状况而不能接近，避免彼此带来丧命细菌感染。
电影中，这对囊性纤维化CP连约会都挂着点滴，而且用一根木杆坚持5尺的间隔
剧中男女主角得的都是「囊性纤维化症」（Cystic Fibrosis），是白人常见的染色体隐性遗传疾病，会导致呼吸、消化和汗腺排泄反常，严峻时丧命，但大多无药可治。许多患者活不到成年。
实验成果宣告在《柳叶刀》和《新英格兰医学杂志》
近期，一种新药Trikafta（elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor三联疗法）通过两项II期临床实验证明，能够使囊性纤维化患者的呼吸功用、体重指数等显着改进。
由于该病非常危重而且缺少药物，美国FDA也在本年10月份敏捷同意了该药，用于12岁以上具有最常见的 F508del 骤变的患者。这种骤变占囊性纤维化人群的90%以上。或许“触不到的爱人”有一天也能相拥入怀！
/老年痴呆新药山穷水尽/
阿尔茨海默症（AD，老年痴呆）是医学界出了名的烫手山芋，全球病患许多却没有医治手法。各大药企纷繁研制AD药物又遭受失利。而本年的阿杜卡马单抗（aducanumab）成了业界最大的论题之一。
先是在3月份，由于III期临床前期多个方面数据显现药物或许没作用，药物的开发商百健（Biogen））只得宣告间断研讨，当天公司股价暴降近三成。
但谁能想到，对研讨数据的全面剖析又让研讨者看到，服用高剂量组的患者与安慰剂比较，医治18个月后记忆力和认知才能下降的更慢，证明药物对AD患者的认知恶化是有改进作用的。
所以，这款药物被雪藏不到半年又荣耀复生。百健与协作商日本卫材方案2020年头正式提交阿杜卡马单抗的上市请求。音讯一出，公司股价大涨长红，真是山穷水尽，山穷水尽。FDA是否会认可药物的临床作用？咱们拭目而待。
/全能的Crispr来治癌症了/
Crispr是一种打破性的基因修改东西，从医学研讨到农作物栽培 ，处处都在运用这把奇特的“剪刀”。该技能本年已在临床实验中成功治好了榜首例镰状细胞贫血症，医治非霍奇金淋巴瘤等癌症的临床实验也正在招募中。在2019美国血液学会会议上，宾夕法尼亚大学的研讨人员发布了运用Crispr修改的T细胞初次用于人体癌症医治的I期临床数据。
两名多发性骨髓瘤和一名肉瘤患者承受医治后均没再次呈现任何严峻不良反应。许多其他类型的T细胞疗法会形成高烧、低血压，惊厥等危险副作用。因而这无疑是个好音讯。但开始多个方面数据显现Crispr修改的T细胞也未能推迟癌细胞增殖。下一步研讨将聚集于怎么修改T细胞以增强其抗癌的效能。
/输自己的骨髓医治镰状细胞贫血/
22岁的曼尼（Manny Johnson）患有严峻的遗传血液病——镰状细胞贫血症，有必要每个月输一次血来保持生命。不过他很走运的成为榜首个参加新疗法临床实验的患者，现在医治一年半都无任何症状，也不再需求输血了。
这是由美国Dana-Farber癌症研讨所/波士顿儿童医院领衔开发的基因疗法，重塑患者自己的骨髓细胞再输回体内，帮人体发作功用正常红细胞。该临床实验正在全美继续进行，现在参加的三个成年患者均完成了满足的医治作用，并没有发作严峻副作用。现在榜首个未成年受试者——一名16岁的女孩也入组了。其成果有待研讨者进一步宣布。
/花生过敏的人也能吃花生了/
花生，过敏食物杀手界的老迈。对花生过敏者，哪怕仅仅不小心误食花生感染过的其他食物，都或许会引起严峻的过敏症状，包含低血压、面部和嗓子肿胀，让人呼吸困难乃至逝世。此前，这种过敏的仅有医治办法是口服脱敏，即少数屡次地吃花生蛋白，逐步扩展的食用量，或许需求长达一年的时刻来缓慢脱敏，而且有引发过敏的危险。
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美剧《日子大爆炸》里，霍华德因误食花生而过敏去医院急救
近期，斯坦福大学的一项研讨运用医治哮喘和湿疹的新药etokimab（埃托克单抗，抗白介素IL-33的生物制剂）医治严峻花生过敏的人。一针打针，两周起效。过敏者居然能吃少数花生蛋白而没有一点过敏症状。尽管仅仅吃下相当于一颗花生那么多的蛋白，但关于严峻过敏者而言，一颗就很要命了。
研讨于11月14日在线宣告在《临床查询杂志》（JCIInsight）上
研讨者还在方案进行更多规划的研讨，以确认剂量和打针机遇，并有望将其用于医治其他食物过敏。
/万癌之王总算走向精准医疗/
近年来在肿瘤医治领域，靶向医治及免疫医治药物群星闪烁，但有一种癌症仍处在漆黑之中，那便是以预后差，药物少著称的胰腺癌。专访|杨尹默：胰腺癌患者生计改进的要害是什么？>
12月30日，美国FDA同意了靶向药物奥拉帕利（Olaparib ）用于BRAC骤变的转移性胰腺癌的医治。这代表了以逝世率高、有用药物少著称的万癌之王总算有了榜首个靶向药。
这次获批的根据是里程碑式的临床三期研讨POLO。其研讨成果宣告在7月的《新英格兰医学》杂志，也在2019年美国ASCO年会上发布
当然，靶向药既然是精准医疗领域，适用的人群也是很小的一部分：患者有必要具有有害生殖系BRAC骤变，而且先运用铂类药物医治至少16周无发展。此刻再用奥拉帕利进行保持医治，患者的无发展生计期比安慰剂组高了一倍（7.4个月vs.3.8个月）。惋惜现在数据还没看到患者的总生计期（OS）和日子品质（QoL）有显着的统计学改动。
该药物原已获批医治乳腺癌、卵巢癌等多个癌种，此次适应症成功扩展至胰腺癌，为万癌之王树立了精准医疗的风向标。全球医师和患者都等待着更多相似POLO的研讨，使胰腺癌精准医疗结出更多让患者真实获益的果实。
医学前进之路上，有渐渐的变多的健康难题正在逐步化解，这无疑让咱们对新的一年充满了期望！
2019年还有哪些令你形象深入的临床打破？欢迎留言。
修改、视频丨L10
