近来，第三届生化工程国家重点试验室——珀金埃尔默转化医学年会在京举行，来自国内外的近 200 名学者及相关范畴的专家、教授，一起解读转化医学范畴的热门和难点问题，讨论生物印象等先进技能在转化医学研讨中的最新运用。
生化工程国家重点试验室副主任闫学海在会上介绍说，1992 年树立起来的生化工程国家重点试验室，聚集于生物技能产业化中的工程科学问题，通过展开理论与实践相结合的运用根底研讨，推进着我国生物技能和化学工程的展开。
在这些研讨方向和范畴中，将试验室作用真实运用在医学范畴，即医学转化进程，是生化室的首要方针之一，但转化医学范畴一起面对着难以取得最前端设备、最先进技能以及最专业人员支撑的问题，导致了尽管根底研讨展开较快，可是运用作用与预期仍然相差甚远的窘境。
图 | 生化工程国家重点试验室副主任闫学海（来历：珀金埃尔默）
2017 年，生化室与分析仪器领军企业珀金埃尔默公司成立了转化医学工程共建试验室，旨在为广阔科研机构、药企、医院等研讨人员供给从分子、细胞、小动物到安排切片水平的全套转化医学技能和试验服务。
试验室运转两年来，已服务包含北大、清华、军科院在内的近 180 家单位；完结系统性试验 407 次，安排技能会议 25 场，针对不同设备的运用技能培训 172 次，累计观赏人数 613 人次；相继在 Nat Mater、Nat Chem、Nat Commun、JACS、Adv Mater 等期刊接连宣布了高水平论文；此外，外泌体型和微球型肿瘤疫苗也逐渐进入临床前和临床研讨，完成了个别化的精准医治，也有部分作用现已通过道德批阅，行将进入临床申报阶段。
在特邀陈述环节，来自中科院进程工程研讨所、国家纳米中心、军事科学院、天津中医药大学，NIBS 以及清华大学等研讨机构的研讨员，顺次带来了各自研讨范畴的前沿陈述。
中科院进程所魏炜研讨员，以 Material-based High-performance Vaccines Potentiate Antitumor Therapy （根据资料规划的高效疫苗）为标题，介绍生化工程国家重点试验室生物医药资料的研讨进展，论述怎么根据资料规划高效的肿瘤疫苗，以及具有多重仿病原体特征的新式仿生疫苗佐剂。
图 | 中科院进程所魏炜研讨员（来历：珀金埃尔默）
清华大学隶属长庚医院王韫芳研讨员，做了标题为《类器官和安排工程安排助力疾病模型构建和药物研制》的陈述，介绍类器官和安排工程助力疾病模型构建，以人胎肝干细胞 3D 诱导的肝细胞类器官为模型，对药物从器官形状和功用水平多个视点进行个性化评测及肝毒性测验。
会后，DeepTech 对几位专家就转化医学范畴的一些机会和应战问题进行了采访。
魏炜以自己所做的纳米药物为例，介绍了转化医学面对的应战。“纳米药物最近十年受到了十分多的重视，发了数万篇的论文，但实际上只要 200 多个进入临床试验，最终只要十个左右变成了产品。尽管都是重磅的产品，但它的转化功率仍是比较低的。”
魏炜表明，“咱们万箭齐发，或许就有几个射中了这个靶心。成药性转化比较低的原因，从生物学视点来考虑，首要是由于人体内杂乱的生理环境。从资料的视点考虑，过于杂乱的规划和新的化学结构，也会导致安全安全点评周期十分长，或许需求几年乃至十年。”
关于怎么加快转化医学的进程，魏炜也介绍了地点的马光芒研讨院团队的考虑和尽力。为了在确保安全性和有效性的一起来缩短转化周期，他们采用了不太相同的思路进行弯道超车，他们更倾向于运用 FDA 同意或许至少是 FDA 存案的资料，通过奇妙的规划来进步纳米药物的运用作用。团队期望通过这样的方法，能够来加快成药性，更快地转化光临床上去。
而关于转化医学中根底科研和临床转化的结合进程，王韫芳则谈了一些自己的切身感受。
王韫芳说到，自己本来的布景是临床医学，后来又做生物科学的研讨，现在把试验室放在医院里边，真实地结合医院的临床问题来做一些研讨，所以对转化医学中的根底科研和临床转化结合进程中的问题，了解愈加深化。
“说到转化医学的难度或许是窘境，其实咱们应该回过头来看看转化医学的初衷是什么？转化医学是为了处理现有手法处理不了的医学问题，这些问题被抛回试验室，运用一些医工穿插的手法，来寻求处理。”
王韫芳指出，作为一个新的学科，转化医学面向的中心一定是临床。这些问题一定是由临床医师或许患者提出来的，通过试验室的研讨和一些新的技能的支撑，对这些问题做深化的分析和研讨，最终给到患者或许医师的，应该是精准的确诊和个性化的医治方法。
王韫芳表明，“这样才是咱们转化的初衷，源于患者的个别，通过咱们的研讨，终止于整个疾病集体，最终能够惠及整个社会，这才是整个转化医学的途径，或许说是它的周期循环。”
图 | 清华大学隶属长庚医院王韫芳研讨员（来历：珀金埃尔默）
王韫芳以为，现在转化医学所面对的困难之一是信息不对等。现在多学科医治形式（MDT）越来越多，可是到现在为止，多学科医治在医院里还遍及局限于临床医学的多学科。以肝胆肿瘤为例，医院会聚集肝胆内科、肝脏外科、肝移植科或肿瘤科等临床科室之间的多学科会诊，给到患者一个优化的方案。但事实上王韫芳以为的 MDT 应该是更广义的多学科医治，“不只是临床科室，并且要有临床辅诊科室，包含病理乃至一些分子病理的新技能，分子医学和分子印象的技能，以及印象科和一些介入的科室等等，这样的多学科还不行，还要有一些试验室新式的技能手法，像人工智能、多组学多维度的大数据分析，以及工程学、资料学的纳米投递系统、临床药理等等，这些多学科多技能的会聚，才有或许协助咱们处理临床上一些难治性的问题，以及一些科学或许是技能上的问题。
“今日咱们介绍的类器官 PPO 模型，便是通过在临床上从患者那里获取少数细胞，通过培育树立起系统，在体外树立模型。由于有一些药或许医治系统，不或许直接用患者去做研讨，然而在动物身上做的研讨，有时并不能真实地反映出在患者体内的一些医治作用。现在咱们能够运用患者的细胞，通过培育，取得类器官模型，仿照将来在患者身上、乃至再类推到整个患者人集体内有或许呈现的一系列效应，来点评药物的有效性、安全性和潜在的危险。”王韫芳说到。
王韫芳说到，在药物研制时，研制人员或许只考虑到药物的医治靶点，但没有想到其实有或许还有一系列的副作用靶点。“假如咱们运用干细胞，运用安排工程、资料学等范畴一些十分好的技能，能够在体外模拟出整个发病进程，以及模拟出它将来有或许的药物反响性，就会大大缩短药物研制周期。假如在很前期运用取自患者的细胞或许安排来做试验模型，将来在一期、二期临床的时刻都有或许大大紧缩，不只能够缩短药物研制周期，削减在临床试验阶段的一系列不行预知的并发症或许副反响，并且还有望削减用于患者身上或许呈现的不良反响，或许是致命性的毒副作用。这样，咱们的转化途径才能够更快地完成。”
此外，王韫芳也说到转化医学范畴的复合型人才培育问题。“现在咱们以及在和清华大学展开一些医工结合的项目。例如，清华大学推出来穿插培育新一代医学领军人才的博士培育方案，详细而言，便是将那些研讨计算机、大数据的工科研讨生，送到医院去培育，医院里的医师，送到工科院系去做进一步的第二轮博士培育，这样培育出来的便是复合型的医学领军人才。也只要这样，这些人才真实了解了化医学的内在，才能够推进从根底光临床运用的桥梁的树立。”
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